메디칼타임즈=문성호 기자지난해 10월 우여곡절 끝에 건강보험 급여로 적용된 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디(리스디플람, 로슈).하지만 급여 적용 후 사전심사 과정을 넘어서기에 힘겨운 모습이다. 일부 스핀라자에서 에브리스디로 치료제를 교체 투여하려 했지만 불발됐다.왼쪽부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디, 스핀라자 제품사진.5일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 주요 고가 의약품 사전승인 여부 내용을 담은 진료심사평가위원회 심의사례를 안내했다.심의 사례 내용을 살펴보면, 주요 글로벌 제약사 SMA 치료제들에 집중됐다. 바이오젠의 스핀라자주(누시네르센)와 로슈 에브리스디, 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡) 등이다.이 가운데 스핀라자의 경우 신규 8건, 모니터링 보고 33건이 안건으로 올랐는데, 모니터링 보고는 모두 승인되고 신규 신청 안건 중에서는 절반인 4건이 받아들여졌다. 나머지 4건 중에서는 3건이 불승인되고 1건은 자료 보완 조치됐다.눈여겨볼 대목은 에브리스디다. 10월 급여로 적용된 후 6건의 신규 신청 건수가 접수됐지만 심평원 측은 모두 '불승인' 처리했다.급여 적용 당시 경쟁 치료제 대비 '시럽'이라는 복약편의성으로 인해 임상현장 활용의 기대감이 높았지만, 심평원 사전승인 과정에서 모두 기준에 부적합 판정을 받은 것이다.6건의 불승인 건을 살펴보면, 스핀라자에서 에브리스디로 교체투여 혹은 운동기능 평가에서 희비가 엇갈린 것으로 나타났다. 동시에 해당 신청건수 모두 환자가 만 19세 이상 성인 환자였다.아울러 급여 기준 상의 운동기능의 '개선(약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교)' 또는 '개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 심평원장 정하는 위원회 결정에 따름)'를 2회 연속 입증하지 못하는 경우라도, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려해 진료심사평가위원회에서 판단토록 했던 부분이 주요하게 작용한 것으로 나타났다.51세 여성의 불승인 사례의 경우 에브리스디 투여 중 운동 기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 급여기준에 부합하지 않다는 이유로 불승인됐다. 26세 남성 환자 불승인 사례도 마찬가지다. 운동기능평가(HFMSE) 동영상에서 획득됐다는 운동기능이 확인되지 않는 등 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 불승인됐다. 결국 해당 환자는 스핀라자주 투여 중 운동기능의 유지 또는 개선이 확인되지 않아 스핀라자에서 에브리스디로의 급여로 교체투여가 불승인됐다.반면, 졸겐스마는 1건이 신규 신청이 승인됐다. 4개월 여야 사례로 투여대상 조건을 모두 만족하고, 제외기준에 해당하지 않아 급여로 승인됐다.한편, 임상현장에서는 시럽 형태의 에브리스디 급여 적용으로 인해 주사 투여 형태인 스핀라자와의 경쟁관계를 주목하고 있다. 졸겐스마는 투여 대상이 다르다는 점에서 직접적인 치료제 경쟁 대상은 아니라는 것이 주된 평가다.세브란스병원 박형준 교수(신경과)는 "졸겐스마는 우선 사용할 수 있는 범위가 제한적이다. 유전자 치료로 바이러스를 넣어주는 개념으로 2세 미만에만 사용할 수 있다"며 "바이러스를 넣어주려면 환자의 체중 등 여러 가지를 고려해야 한다. 졸겐스마 투여 후 스핀라자와 에브리스디는 활용할 수 없다"고 설명했다.그는 "스핀라자와 에브리스디의 차이점은 주사제와 경구제라는 점이다. 치료제 개념은 비슷하지만 스핀라자는 척수강 내에 직접 주사하는 것이며 에브리스디는 경구제"라며 "두 치료의 헤드 투 헤드 비교 연구가 없기 때문에 어떤 치료제가 우월하다고 평가하기는 힘들다. 척수강 주사는 직접 투여, 경구제의 경우 온 몸에 치료효과 퍼진다는 것은 차이점"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자올 한 해 치료제 신규 등재 및 급여확대 논의에서 정부가 책정한 건강보험 재정은 6000억원 수준인 것으로 파악됐다.이 가운데 정부의 재정 투입을 바탕으로 글로벌 제약사 중심 올해 12월까지 총 35건의 치료제 신규 등재 및 급여확대가 확정됐다. 다만, 위험분담제 적용에 따라 제약사들이 환급 프로그램을 적용하면서 실제 투입된 금액은 예상보다 낮을 전망이다.29일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 올해 11월까지 치료제 신규등재 24건, 기준 확대 8건으로 총 32건을 실시하며 약 3815억원의 재정이 연간 투입될 것으로 추계했다.여기에 올해 12월 확정, 1월부터 적용될 예정인 코셀루고(셀루메티닙, 아스트라제네카)와 급여 확대 된 타그리소(오시머티닙, 아스트라제네카), 렉라자(레이저티닙, 유한양행)까지 합하면 35건의 치료제 급여 적용이 실질적으로 이뤄졌다.왼쪽부터 JW중외제약 헴리브라, 사노피 듀피젠트 제품사진.복지부가 이들 3개 의약품에 책정한 예상 재정추계는 총 약 2177억원이다. 구체적으로 경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제 코셀루고의 신규 등재로 약 376억원이 투입될 것으로 예상했다. 비소세포폐암 1차 치료 급여확대 되는 타그리소와 렉라자는 각각 920억원, 881억원이 재정이 쓰여 질 것으로 전망했다. 그렇다면 복지부가 올 한해 치료제 등재 및 급여확대에 가장 큰 폭의 재정을 책정한 치료제는 무엇일까. 다시 말해, 그만큼 임상현장에서 쓰임새가 크다는 것을 뜻한다. 상대적으로 신규등재보다는 급여 확대 과정에서 큰 폭의 재정 투입이 이뤄졌다. 우선 신규 등재에 가장 큰 금액이 추계된 치료제는 올해 12월 등재가 확정된 아스트라제네카의 코셀루고다. 376억원으로 단일 품목으로는 신규 등재에 큰 폭의 재정투입이 책정됐다.한국로슈의 황반변성 치료제 바비스모(파리시맙)의 경우 9000명의 예상환자수가 책정, 246억원의 재정투입이 예상됐으며, 척수성근위축증 치료제 에브리스디(리스디플람, 한국로슈)도 등재 과정에서 157억원의 재정 투입이 여겨질 것으로 복지부는 평가했다. 여기에 급여 확대는 신규 등재보다 큰 폭의 재정이 소요될 것으로 여겨졌다. 상반기의 경우 급여확대 이슈의 중심에 섰던 사노피 아토피 치료제 '듀피젠트(두필루맙)'다. 앞서 듀피젠트는 지난 4월부터 소아청소년까지 급여가 확대돼 적용 중이다. 복지부는 듀피젠트 급여 확대에 1175억원의 추가 재정이 연간 투입될 것으로 예상했다. 예상 환자 수는 2550명이다. 여기에 JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(에미시주맙)'도 추가 재정소요가 급증한 항목으로 여겨진다. 헴리브라는 지난 5월 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 급여가 확대됐는데, 약 590억원의 재정이 연간으로 투입될 것으로 예상했다. 아스트라제네카 타그리소, 오노약품공업 옵디보 제품사진하반기에는 단연 한국오노약품공업의 면역항암제 옵디보주(니볼루맙)가 위암 1차 치료제로 급여가 확대되면서 상당한 재정이 투입될 것으로 평가된다. 복지부가 예상한 옵디보의 추가 재정 소요 금액은 604억원으로 기존 옵디보의 급여범위까지 합한다면 총 1006억원이 연간 투입될 것으로 추계됐다.여기에 척수성근위축증 치료제로 경쟁약인 에브리스디 신규등재에 맞춰 급여가 확대된 스핀라자(뉴시너센, 바이오젠)은 약 200억원의 추가재정이 소요, 총 570억원의 재정이 연간 투입될 것으로 예상됐다. 마지막으로 12월 폐암 1차 치료 급여 문턱을 동시에 넘어 내년부터 적용될 예정인 타그리소와 렉라자에 총 2000억원의 재정이 투입될 것으로 평가됐다.이를 두고 제약업계에서는 정부가 올 한 해 치료제 신규 등재 및 급여확대에 연간 6000억원의 재정이 소요될 것으로 평가했지만 실제 투입 금액은 이보다 낮을 것이라고 예상했다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "정부가 신규 등재나 급여 확대에 따라 환자수에 따라 연간 재정소요액을 추계한다. 이는 전체적인 급여 예상 금액은 맞다"며 "하지만 대부분 신규등재나 급여확대 치료제에 위험분담제가 적용돼 환급 프로그램이 적용된다. 실제 건강보험에서 부담하는 금액이 예상 소요액보다는 낮음을 의미한다"고 설명했다.그는 "대표적인 의약품이 타그리소다. 아스트라제네카는 급여 확대로 인해 상한금액 10%만 인하하는 대신 임상현장에서의 실제가격을 내리기로 결정했다"며 "사실상 상당한 약가인하를 감수한 것이다. 향후 보조요법 등 추가 급여확대 추진 시 이번 약가인하가 발목을 잡을 수도 있다"고 전망했다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난 10월부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 스핀라자(성분명 뉴시너센)의 건강보험 급여가 확대된 가운데 3세 이후 질환이 발병한 환자에 큰 도움이 됐다는 평가다.다만, SMA 치료제의 선택지가 늘어남에 따른 의료진의 고민도 덩달아 커진 양상이다.세브란스병원 박형준 교수가 스핀라자 급여확대 의미를 설명하고 있다.세브란스병원 박형준 교수(신경과)는 2일 바이오젠코리아가 여의도 콘래드 호텔에서 개최한 간담회에 참석해 실제 임상현장에서의 스핀라자 급여기준 확대의 의미를 공유했다.앞서 복지부는 지난 10월 스핀라자의 지난 1년 동안 논의 끝에 급여기준 확대를 결정한 바 있다.스핀라자 투여 대상의 경우 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우이거나 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 1~3형이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 환자다.이 가운데 급여기준 확대의 핵심은 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다는 점이다.즉 성인에 가까운 환자들에게도 스핀라자 급여확대로 치료 기회가 확대됐다는 것이다.SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형이 구분하며, 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 구분한다.3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행 장애나 근육 악화 등을 겪을 수 있지만 상대적으로 발병 시기가 늦고 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에 제외돼 있었다.세브란스병원 박형준 교수는 "SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 악화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활치료와 같이 보조적인 치료에만 의존하고 있었다"며 "이번 급여기준 확대로 3b형 환자들 또한 근본적인 약물치료를 병행하면 운동기능이나 삶의 질 개선 효과를 기대할 수 있게 됐다"고 의미를 부여했다.의사 입장에서 할 수 있는 '무기'가 많아졌다는 것이 박형준 교수의 설명이다.아울러 스핀라자를 필두로 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)와 에브리스디(리스디플람)까지 SMA 치료 선택지 넓어짐에 따른 의료진의 치료제 선택의 고민도 커진 모습이다.해당 치료제들 모두 초고가 치료제로 분류되는 만큼 임상현장에서의 투여 부담이 커질 수밖에 없기 때문이다.박형준 교수는 "졸겐스마는 우선 사용할 수 있는 범위가 제한적이다. 유전자 치료로 바이러스를 넣어주는 개념으로 2세 미만에만 사용할 수 있다"며 "바이러스를 넣어주려면 환자의 체중 등 여러 가지를 고려해야 한다. 졸겐스마 투여 후 스핀라자와 에브리스디는 활용할 수 없다"고 설명했다.그는 "스핀라자와 에브리스디의 차이점은 주사제와 경구제라는 점이다. 치료제 개념은 비슷하지만 스핀라자는 척수강 내에 직접 주사하는 것이며 에브리스디는 경구제"라며 "두 치료의 헤드 투 헤드 비교 연구가 없기 때문에 어떤 치료제가 우월하다고 평가하기는 힘들다. 척수강 주사는 직접 투여, 경구제의 경우 온 몸에 치료효과 퍼진다는 것은 차이점"고 덧붙였다.  함께 자리한 바이오젠코리아 의학부 최정남 상무는 "환자의 무게에 따라 투여 용량이 달라져야 하는 것 아니냐는 질문이 많다. 하지만 스핀라자 용량이 그대로 유지되는 것이 보고가 됐다"며 "정확한 용량을 척수강 내에 정확하게 투여가 돼 안정적이고 일정한 임상적 효과를 시사한다"고 강조했다. 

메디칼타임즈=박양명 기자양산부산대병원은 초고가약으로 분류되는 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보백, 노바티스)'를 투약했다고 20일 밝혔다. 부산·울산·경상남도 지역에서는 처음이며 졸겐스마가 입고된 6번째 병원이다.졸겐스마는 희귀유전질환인 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제다. 평생 한 번만 투약 하면 SMA 진행을 막을 수 있다고 알려져 있다. SMA는 운동 신경세포 생존에 필요한 SMN1 유전자의 돌연변이로 근육이 점차 위축되는 영유아 또는 소아에게 나타나는 신경·근육계 희귀유전질환이다.공주현 소청과 교수가 졸겐스마 투약을 준비하며 보호자에게 투약 절차를 안내하고 있다.양산부산대병원 소아청소년과 공주현 교수에게 치료받던 환자는 태어난 지 얼마 되지 않아 하지 근력 저하 및 발달 지연이 찾아왔다. 생후 3~4개월 무렵부터 다리를 들지 못하는 모습이 나타났고 이후 앉기가 되지 않는 발달지연을 보이며 퇴행해 뒤집기를 하지 못하는 상태가 되었다. 이 환아는 SMA 진단을 받은 지 한 달이 지난 19일 오전 졸겐스마 투여를 받았다.미국에서 제조 후 철저한 콜드체인 기준을 유지하며 초저온 냉동상태로 항공과 전문 차량을 이용해 병원에 입고된 졸겐스마는 병원 약제부 통제에 따라 최신 냉장고에 엄격한 냉장 온도를 유지하며 해동한 후 무균실 담당 약사가 조제 했다.졸겐스마는 지난해 8월부터 건강보험 급여로 등재됐다. 약가협상 결과 1회 투여 당 19억8000만원으로 약값이 매겨졌고 환자 본인부담금은 소득에 따라 본인부담 상한액인 최소 87만~최고 780만원이다. 약제부 황은정 부장은 "양산부산대병원 약제부 약사들은 약 3년 전부터 해당 의약품을 관리하기 위해 의약품 정보조사, 약품 보관실 UPS(Uniterruptable Power Supply)설비 구축, 최신 냉장고 설치 등을 진행 했다"라며 "특히 영남권역 코로나19 예방접종센터 운영 경험을 바탕으로 숙련된 준비 과정을 통해 안전한 투약이 진행 될 수 있도록 했다"고 설명했다.공주현 교수는 "원샷 유전자치료제는 희귀유전질환 환자들을 위한 희망의 빛을 제공하는 것이며, 이러한 치료제는 환자의 유전자를 수정하여 질환을 치료하고 병의 진행을 막아 좀 더 나은 삶을 살아갈 수 있는 가능성을 제공할 수 있다"라며 기대감을 전했다.

메디칼타임즈=황병우 기자킴리아와 졸겐스마와 같은 초고가 신약이 급여권에 속속 진입하면서 이를 관리하기 위한 고가약 관리 시스템이 운영되는 등 기존의 약제와 비교해 비용이 높은 고가 의약품 성과 관리를 위한 정부의 노력이 이뤄지고 있다.고가약 관리 시스템 구축은 초고가 신약의 성과기반 사후관리 체계 마련을 위한 첫걸음이라는 점에서 정부도 시스템 운영 방안에 머리를 모으고 있는 상황.특히, 고가약 관리 시스템을 통해 파생되는 여러 결과가 새롭게 진입될 고가약 진입에 영향을 줄 수 있다는 점에서 제약업계의 주목도 받고 있다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장이와 관련해 건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장 역시 현재 운영되는 시스템을 기반으로 리얼월드데이터(RWD) 기반 의약품 급여 관리 등으로 발전할 수 있을 것이라는 의견을 내놨다.제도 시행 초기인 만큼 중장기적으로 다양한 사안을 고려해야 하는 만큼 여러 사항을 고려해야 한다는 의견이다.심평원에서 공개한 고가의약품 대상은 고가의약품 대상은 ▲새로 등재되는 약제 중 가격이 높고 비용효과성이 불확실해 확인이 필요한 경우 ▲1인당 연간 소요금액이 상당한 경우 또는 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한 영향을 초래한 경우 ▲1회 투여로 장기효과를 기대하는 약제 안전성 확인과 장기평가가 필요한 경우 ▲보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 판단되는 경우다.유 실장은 "고가 의약품에 대한 정의는 절대적인 기준은 없지만 국내의 실정상 1회 치료로 가령 장기효과를 기대하는 원샷 치료제들이 고가이기 때문에 1인당 연간 재정 소요 금액에 높다고 판단 된다"며 "현재 시점으로 봐도 3억 이상의 약제가 약 11개 정도로 1억원 이상의 소요 비용이 드는 희귀질환이 26개 정도로 500억원 이상 소요되는 항암제 등도 관리가 필요한 대상이라고 보고 있다"고 설명했다.지난해 기준 약제비는 23조원 가량으로 희귀질환치료제의 경우 6200억원으로 2.7% 수준 항암제의 경우에도 2조1600억원으로 9.4% 수준으로 해당 부분은 계속 증가가 되는 추세인 만큼 모니터링을 통한 관리와 세부 분석이 진행되고 있다는 것이다.그는 "성과기반 위험분담제 대상 확대나 효과 평가는 계속 대상을 확대하고자 하는 만큼 킴리아나 졸겐스마 이후에도 더 추가되는 약제들이 있을 것으로 예상이 된다"며 "마찬가지로 치료 효과나 안전성 모니터링 강화를 위해 연계되는 자료수집 체계의 구축 대상을 확대하려고 한다"고 밝혔다.장기적으로는 이렇게 쌓인 자료들이 글로벌 트렌드에 맞춰 RWD 기반의 약품 급여 관리를 위해 사용할 가능성이 높은 만큼 가이드라인의 손질과 개발까지 연계된다는 구상이다.유 실장은 "고가약에 대한 고민은 한국만 있는 것은 아니기 때문에 국제협력 강화 등 전반적으로 세분화에 고가의약품 관리 기준과 관련해 업데이트되는 부분을 조사해 반영할 예정이다"고 말했다.현재로서는 성과관리에 들어갈 의약품으로는 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)다.아직 시행 이후 1년이 지나지 않은 시점에서 고가약 관리 시스템에 대해 평가하기에 시기상조지만 제도 도입 초기보다 오류가 줄어들었다는 게 유 실장의 평가.그는 "킴리아의 사례를 보면 시스템 사용 전이나 후를 비교해보면 적정기간에 오류 없이 제출하는 경우가 늘었다"며 "아직까지 제출을 하지만 내용의 품질이 어떤지를 보면서 잘못 기재되거나 불일치되는 부분에 대해 수정하면서 오류가 줄고 개선되고 있다"고 말했다.또 유 실장은 "수집된 결과가 건강보험공단과 협상 시 결과에 따라 환급하도록 계약이 돼 있다"며 "수집된 자료를 제공해 공단이 제약사에 다시 환급받는 등 재정적인 관리 부분에서도 구체적인 성과가 나오고 있다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장앞서 언급된 것처럼 아직까지는 수집된 결과가 초기단계인 만큼 데이터의 누적이 절대적으로 필요한 상황. 추후 데이터가 쌓이게 되면 임상시험 대비 국내 임상현장에서 어느 정도 효과를 발휘할 수 있는지 등을 확인하고 급여 기준이나 환급률도 조정이 가능할 것으로 예측된다.유 실장은 "환급이 안 돼도 차라리 효과가 좋게 나오는 것이 좋다는 생각이지만 반응률 등에 대한 부분은 계속 수집하는 단계에서 조금 차이 나는 부분도 있다"며 "아직 계획이 세부적으로 정해진 것은 아니지만 일차적으로 시스템 결과를 활용할 수 있을 것이란 생각도 존재한다"고 전했다.아직 초기단계인 국내 고가약 관리 방안은 특정 이슈를 우선해서 결정하기보다 여러 사안이 동시다발적으로 구상돼 시행하는 형태를 띠고 있다.치료제의 특성에 따라 관리의 기전들이 차이가 있긴 하지만 기본특성 혹은 일반원칙이 세워진 시점에서 세부적인 기준을 더 다듬는 노력이 필요한 이유이기도 하다.이에 대해 유 실장은 "약 특성의 경우 조금 더 세부적인 기준을 더 넣는 방향이 될 것으로 보고 조금 더 확장한다면 레지스트리 구축까지 구상할 수 있을 것으로 본다"며 "사전 승인에 대한 부분도 요양기관에서 예측할 수 있는 수 있는 목적이 클 수도 있지만 자료 수집에 대한 연계가 크다 보니 이를 어떻게 할 것인지에 대해 한 부서가 아닌 심평원 각 역할이 달라져 있는 만큼 통찰적으로 봐야 한다는 생각이다"고 말했다.끝으로 그는 "FDA 허가가 임상시험들을 살펴보면 맞춤형 치료제, 원샷 치료제들이 나오는 상황에서 적절하게 환자, 국민을 위해 접근성을 위해 노력해야 하지만 어떤 것을 해주고 해주지 않는 것에 대한 질문들이 있다"며 "의사결정의 사유에 대해 궁금하여질 시기라는 생각이 있어 과정에 대한 투명성을 높이고 지출이 합리화될 수 있도록 노력하는 게 미션이라고 본다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자지난해 11월 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 스핀라자(뉴시너센)의 의료기관 사전승인이 모두 통과된 것으로 나타났다. 스핀라자 급여기준을 놓고 지난해 '논란'을 거듭했다는 점에서 주목할 만 결과다.  스핀라자 제품사진이다.3일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 이 같은 내용을 골자로 한 '12월 진료심사평가위원회 심의 결과'를 안내했다.2019년 4월 급여로 적용 중인 스핀라자는 5q 척수성 근위축증 환자이면서 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 등 3건을 모두를 만족해야 급여 투여대상이 된다.지난해부터 이 같은 스핀라자 급여기준을 두고 SMA 치료에 따른 급여중단 기준에 대한 개선의견이 끊임없이 제기되고 있는 상황. 현재 스핀라자 급여 투여를 승인받은 의료기관은 4개월마다 유지용량 투여 전 별도의 모니터링 보고서를 작성해 심평원에 제출해야 한다. 직전 평가시점의 운동기능평가와 비교해, 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증해야 스핀라자 투여를 유지할 수 있다. 이와 관련해 심평원 측은 "스핀라자의 급여기준 개선 요청이 있어 추가된 임상적 유용성 관련 교과서, 가이드라인, 임상문헌, 제외국 보험급여 등 근거자료를 고려해 투여대상 및 운동기능 평가도구 등 급여기준 전반에 대해 검토 중"이라고 밝힌 바 있다.급여기준을 둘러싼 논란이 현재진행형인 상황에서 진료심사평가위는 스핀라자주 신규 1건과 모니터링 36건 등 총 37건의 안건이 상정해 모두 투여를 승인했다. 요구하는 급여기준에 부합한다는 이유에서다. 특히 심평원은 논란이 됐던 '모니터링 보고-투여 유지여부를 평가한 36건의 사전신청 건을 모두 통과시켰다. 참고로 그동안의 스핀라자 승인율은 급여 첫 해인 2019년 74%에서 2021년 65% 수준에 머물고 있다.심평원 측은 "제출된 운동 기능평가 결과 직전 평가시점과 비교해 운동기능의 유지 또는 개선이 확인되는 등 급여기준에 부합하므로 스핀라자주를 요양급여 대상으로 승인했다"고 설명했다.

메디칼타임즈=문성호 기자보건복지부와 건강보험심사평가원이 고가 의약품 성과관리방안 설계를 마무리하고 내년부터 본격 운영할 것으로 보인다.현재로서는 성과관리에 들어갈 의약품으로는 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)다.한국노바티스 킴리아, 졸겐스마 제품사진.26일 제약업계에 따르면, 복지부와 심평원은 나란히 고가 의약품 성과관리방안 마련을 위해 각각 고시와 내부 규정을 마련, 의견 수렴을 진행 중이다.우선 복지부는 고시를 통해 '고가의약품 급여 관리에 관한 기준'을 신설하기로 했다. 이를 통해 해당 약제를 투여한 경우 관리기간 동안 환자의 투약 및 평가정보를 심평원에 제출하도록 규정했다.이 과정에서 복지부는 고가 의약품 중 성과관리가 필요한 약제로 '킴리아'와 '졸겐스마'로 한정했다. 킴리아의 경우 '비호지킨림프종'에 투여한 경우에 한해 1년, 졸겐스마는 5년 동안 성과 관리 기간으로 설정했다.복지부 측은 "고가의약품 급여관리를 위한 관리대상 및 요양급여비용명세서 작성방법 등에 대한 내용을 적시하는 급여기준을 신설했다"고 밝혔다.심평원은 이 같은 고시를 근거로 세부 성과관리 방법 및 절차를 마련, 의견수렴에 돌입한 것.구체적으로 고가 의약품의 투여 후 관리가 필요한 경우 복지부에 보고하고, 약제 등재 후 3개월 이내 심평원 홈페이지를 통해 공개하도록 규정했다.또한 요양기관에서 제출한 반응평가를 참고해 성과평가를 할 수 있고, 의학적 판단이 필요한 경우 분과위원회에서 심의 할 수 있도록 하는 한편, 심평원은 성과평가를 위해 필요한 자료의 제출을 요청할 수 있고, 요양기관은 정보통신망을 통해 제출하도록 하는 내용을 담았다.향후 성과평가의 결과는 국민건강보험공단에 안내하는 내용도 추가했다. 심평원 측은 "요양급여 적용기준 및 방법에 관한 세부사항의 일반원칙인 '고가의약품 급여관리에 관한 기준'에 따라 성과평가 등을 위한 방법 및 절차에 필요한 세부사항을 제정하고자 한다"며 "해당 공고는 2023년 1월 1일부터 시행한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 스핀라자(뉴시너센) 급여기준 개선과 에브리스디(리스디플람) 급여 적용이 연계될 것으로 보인다.왼쪽부터 바이오젠 스핀라자, 한국로슈 에브리스디 제품사진.31일 국회에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 보건복지위원회 국정감사 서면답변을 통해 SMA 치료제 급여 적용 계획을 전달했다.현재 건강보험 급여로 등재된 SMA 치료제의 경우 바이오젠의 스핀라자와 한국노바티스의 졸겐스마가 대표적이다.스핀라자는 2019년 4월 8일부터 급여 적용됐으며, 졸겐스마는 올해 8월부터 신규 등재돼 급여로 환자들이 투여 받고 있다.이 가운데 스핀라자는 현재 제약사 등으로부터 급여기준 개선 요청이 제시됐다는 것이 심평원의 설명이다.실제로 스핀라자 관련 SMA 치료 급여중단 기준에 대한 개선의견이 끊임없이 제기되고 있는 상황. 현재 스핀라자 급여 투여를 승인받은 의료기관은 4개월마다 유지용량 투여 전 별도의 모니터링 보고서를 작성해 심평원에 제출해야 한다. 직전 평가시점의 운동기능평가와 비교해, 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증해야 투여를 유지할 수 있다.  심평원 측은 "스핀라자의 급여기준 개선 요청이 있어 추가된 임상적 유용성 관련 교과서, 가이드라인, 임상문헌, 제외국 보험급여 등 근거자료를 고려해 투여대상 및 운동기능 평가도구 등 급여기준 전반에 대해 검토 중"이라고 설명했다.여기에 심평원은 동일 적응증으로 급여심사가 지연되고 있는 한국로슈 에브리스디를 스핀라자 급여기준 개선 검토와 연계시키겠다는 방침도 내놨다.이와 관련해 심평원은 이미 에브리스디 급여기준 설정을 위해 2차례 약제급여기준 소위원회 및 SMA 전문가 간담회를 진행한 바 있다. 동시에 임상현장에서는 고가치료제로 분류되는 에브리스디 급여 적용 관련 인적 리스크 발생 안전장치를 마련해야 한다는 의견이 나오고 있다. 심평원도 이 같은 문제를 인식하고 제약사인 로슈에 방안 마련을 요청한 것으로 알려졌다.심평원 측은 "현재 신약 등재를 위한 평가 중으로, 대체약제인 스핀라자와 비교해 임상적 유용성, 비용효과성에 대한 급여 적정성에 대해 평가 중"이라며 "전문가 논의 결과 스핀라자의 급여 기준 검토 결과와 연계해 에브리스디 급여기준 설정이 필요하다는 의견이었다"고 설명했다.이어 "스핀라자 급여기준 개선과 연계 검토 하고 있다"며 "졸겐스마의 경우 학회 등에서 급여기준 개선을 요청할 경우 임상근거 자료 등을 토대로 개선 여부를 추가 검토하겠다"고 덧붙였다. 한편, SMA 치료제로 스핀라자는 5ml 한병 당 보험상한 표시가가 약 9235만원으로, 졸겐스마는 1키트 당 약 19억 8173만원으로 등재되며 국내 대표적인 고가 치료제로 분류되고 있다. 

메디칼타임즈=박양명 기자회당 약 4억원의 초고가 희귀질환 신약 '에브리스디'가 우리나라에서도 임상시험이 이뤄진다. 로슈의 에브리스디(리스디플람)는 척수성근위축증(SMA)의 경구치료제다.신진홍 교수양산부산대병원은 신경과 신진홍 교수와 강남세브란스병원 신경과 박형준 교수가 청소년기 및 성인기 SMA 환자를 대상으로 국내 임상시험을 주도한다고 7일 밝혔다.에브리스디는 2020년 11월 식품의약품안전처 허가를 받은후 약가 협상을 하고 있다. 로슈는 지난해 7월 건강보험심사평가원에 급여 등재를 신청했다. 매일 먹는 액체 형태의 약으로 척수강내 투여가 필요하지 않아 투약이 편리하고, 척추 변형 환자에게도 투여에 제한이 없다. 미국 기준 연간 최대 34만달러(약 4억원)의 비용이 들어간다.에브리스디는 약 개발 단계에서 국내 임상시험은 없었다.이전까지 SMA 임상연구는 영아 및 소아를 주요 대상으로 진행됐으며 청소년과 성인, 특히 보행이 가능한 환자에 대한 치료 연구 결과는 상대적으로 부족하다.신 교수는 "환자들에게는 더할나위 없이 기쁜 소식이지만, 초고가 신약에 대한 약제비는 보험 재정에 부담으로 다가올 수 밖에 없다"라며 "신약 승인 이후에도 추가 연구를 통해 객관적인 치료 효과를 파악하고, 이를 통해 보험 급여 기준을 합리적으로 개선해 나갈 필요성이 있다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자올해 약값만 수억원에 달하는 초고가 치료제가 연 이어 급여권이 진입하고 있다.한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 대표적이다.정부가 책정한 1회 당 약값만 킴리아와 졸겐스마는 각각 3억 6400만원, 19억 8000만원에 달한다. 약값이 원채 비싸다 보니 급여 진입 과정에서도 해당 이슈에 집중됐다. 정부와 제약사 간 약값을 둘러싼 줄다리기를 계속하면서 해당 품목의 급여적용을 둘러싼 기준 설정에만 초점이 맞춰졌던 것이 사실이다.이 가운데 간과된 것이 있다. 바로 실제 약물 투여 과정을 책임지는 의사의 '행위'다.킴리아의 경우 조혈모세포 이식 단계별 과정이 유사하다는 이유로 관련 투여 과정에 따른 행위 수가도 유사하게 새롭게 신설됐다. 하지만 이마저도 투여 과정에 투입되는 시설과 인건비 등을 고려하면 수가가 낮다는 것이 의료현장의 주된 평가다.  상대적으로 킴리아보다 투여 과정이 단순한 졸겐스마에 대한 의사 행위 수가는 급여 과정에서 언급자체도 없었다. 20억원에 달하는 약값에만 관심이 집중됐던 데에 반해 유사한 주사 투여에 따른 행위수가가 이미 있다는 이유로 의사 행위수가에 대한 관심은 전무 했다.물론 고가 치료제를 투여한다고 해서 관련 의사 행위료도 비싸야 한다는 논리도 설득력을 얻기는 힘들다. 환자 치료에 투입되는 의사 행위량에 따라 수가도 공평하게 적용돼야 하는 것이 기본이다.문제는 이 같은 치료제 투여 과정에서 인적 리스크 관리는 오로지 이를 책임지는 의사 혹은 의료기관이 감당해야 하는 구조라는 점이다.단적으로 바이알 형태인 졸겐스마의 경우 투여 과정에서 파손, 분실 등 문제가 생길 경우를 대비한 안전장치는 전무한 상태다. 투여 과정에서 바이알이 깨지거나 한다면 의료진이나 환자, 제약사 모두 멘붕 상태에 빠져들 수 있다.앞으로가 더 큰 문제다. 글로벌 제약사들이 경구제 형태 고가 치료제를 개발하거나 출시 준비 중인 상황에서 향후 임상현장에서 의사 혹은 환자가 이를 파손, 분실하는 일이 벌어진다면 그 책임 소재는 어찌할 것인가.이를 담보해줄 민간 보험 상품도 마련될 가능성이 없는 시점에서 정부도 해당 문제를 고민해봐야 하지 않을까. 초고가 치료제 '전 세계 최저가' 급여 도입만이 능사가 아니라 의료시스템 적으로도 앞서가야 진짜 건강보험 선진국이다.

메디칼타임즈=문성호 기자올해 글로벌 제약사의 초고가 치료제가 새롭게 급여권에 진입한 가운데 임상현장에서 인적 '리스크 관리'가 이슈로 대두되고 있다.치료제가 워낙 고가이다 보니 투여 과정에서 발생할 수 있는 파손, 분실 등 '리스크' 관리 문제가 핵심 이슈로 작용하고 있는 것.올해 급여권에 진입한 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 대표적이다.한국노바티스 킴리아, 졸겐스마 제품사진.30일 제약업계와 의료계에 따르면, 한국노바티스 킴리아는 지난 4월부터 건강보험 급여로 적용돼 서울 등 수도권 대학병원뿐만 아니라 지방 거점 대학병원에서도 본격 투여가 이뤄지고 있는 것으로 확인됐다.8월부터 건강보험 급여권에 새롭게 진입할 졸겐스마의 경우 서울대병원을 포함해 삼성서울병원과 서울아산병원 등 주요 빅5 병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과하고 본격적인 환자 투여를 위한 준비 중이다.이처럼 약값만 수억원에 달할 정도로 고가 치료제가 임상 현장에서 본격 투여가 이뤄지면서 혹여나 발생할 수 있는 '리스크' 관리가 핵심 사안으로 떠오르고 있는 상황이다.가령, 고가 치료제 환자 투여 등 취급 과정에서 치료제의 파손 혹은 분실이 발생할 경우 그 책임을 누가 질 것이냐는 문제다. 치료제 가격이 고가이기에 책임 소재에 따라 병원, 제약사 모두 부담이 될 수 있기 때문이다.더구나 국내의 경우 이 같은 고가 치료제의 인적 리스크를 대비, 안전장치라고 할 수 있는 보험 체계도 없기에 더 큰 문제로 인식되고 있다.다만, 이 같은 리스크 관리 측면에서 킴리아와 졸겐스마를 직접적으로 비교한다면 차이가 있다.먼저 급여권에 진입한 킴리아의 경우는 치료제 특성 상 드물게 페어(pair), 즉 2개의 치료제가 만들어질 수 있는 데다 노바티스 차원에서 투약 완료 이전 발생한 문제에 대해 병원 측에 책임을 묻지 않기로 했다.노바티스 관계자는 "킴리아의 경우 치료제 특성상 페어 즉, 2개의 치료제가 만들어질 수 있지만 기본적으로는 1개의 치료제가 만들어 진다"며 "다만, 2개 치료제가 만들어 지는 경우는 드문 사례다. 기본적으로는 일단 회사 차원에서 환자 투약 완료 이전에 발생한 문제에 대해서는 책임을 병원에 묻지 않겠다는 방침"이라고 말했다.참고로 킴리아는 1회 투여에 미국에서 약값만 최대 5억원에 달했지만 국내에서는 약가협상을 통해 3억 6004만원으로 설정되면서 환자 부담금도 최대 598만원까지 낮아졌다.실제로 서울성모병원 혈액병원 엄기성 교수(혈액내과)는 "킴리아 도입과정에서 노바티스가 병원에 약속 한 것이 있다"며 "병원이나 제약사, 운송업체 등 누가 잘못했든 간에 실제 투여가 되지 않았다면 약값 비용을 받지 않겠다고 한 것"이라고 말했다.엄기성 교수는 "3주간의 투여 과정에서 환자가 항암 치료를 많이 받으면 림프구가 뽑히지 않거나 세포가 나오지 않는 경우가 있다"며 "이에 대한 문제를 제약사가 삼지 않고 투여가 완료됐을 때만 약값을 받겠다는 의미"라고 말했다.서울성모병원 GMP 시설 모습이다. 고가치료제 도입이 본격화되면서 대형병원들이 관련 시설을 갖추기 분주한 상황이다.문제는 20억원에 가까운 가격으로 국내 약값이 설정된 졸겐스마다.킴리아와는 특성 자체부터가 다른 데다 투여 과정상의 발생할 수 있는 리스크를 대비할 만한 보험체계도 없다는 이유에서다. 특히, 졸겐스마의 경우 벡터에 유전자를 넣고 살려서 죽지 않게 운반하는 등 공정이 다르다는 점에서 킴리아와 차별점이 있다는 점도 고민을 더하는 부분이다 .이 같은 이유로 인해 8월 급여를 앞두고서 대형병원 사이에서 우려의 목소리가 나오고 있는 상황.여기에 졸겐스마에 이어 SMA 치료제로 급여를 검토 중인 에브리스디(리스디플람)도 인적 리스크 발생 안전장치를 마련해야 한다는 의견이 나오고 있다. 이와 관련, 급여를 검토 중인 건강보험심사평가원이 제약사인 로슈에 방안 마련을 요청한 것으로 알려졌다.에브리스디가 경구제인 만큼 환자 분실에 리스크가 발생하지 않게 안전장치를 마련해야 한다는 뜻이다. 에브리스디가 졸겐스마와 스핀라자에 비교했을 때 약값이 높진 않겠지만 환자 입장에서는 부담스러운 약값으로 설정될 것이란 전망이 우세하기 때문이다.익명을 요구한 서울의 A대학병원 약사는 "초고가 치료제는 가격 때문에 약을 다룰 때 아무래도 조심스러울 수밖에 없다. 직원들 사이에서도 취급 과정에서 손상이 발생했을 때 책임 문제가 화두"라며 "졸겐스마는 병원 안에서 투약까지 이뤄지는데 포장을 뜯는 과정 등에서 손상 위험이 있는데다 이에 대한 대책이 없어 부담스럽다"고 하소연 했다.노바티스 측은 졸겐스마 급여 적용에 따라 본격 투여가 이뤄질 예정인 만큼 해당 방안에 대해서 병원들과 논의해 나가겠다는 입장이다.노바티스 관계자는 "고가의 치료제이기 때문에 병원이 전부 부담하는 것도 제약사가 전부 부담하는 것도 쉽지는 않다"며 "조만간 서울대병원에서 첫 투약이 있을 예정인데 리스크 관리를 어떻게 할 것인가에 대해서 논의를 하고 있고 일정 부분 조율이 된 상태다. 앞으로 계속 논의는 필요할 것으로 본다"고 설명했다.그는 "인적 리스크 안전장치 차원에서 보험사를 확인했는데 커버하는 보험사가 없다"며 "현재 책임소재를 구분하는 것 또한 제약사 내부적으로 정해진 것은 없는데 처음인 만큼 앞으로 계속 논의를 통해서 결정해야 될 상황"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자초고가 신약인 한국노바티스 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 오는 8월부터 급여화 되 는 가운데 대체약제인 '스핀라자(뉴시너센)' 교체 투여가 인정된다.다만, 특여조건을 붙여 한시적으로 교체 투여를 인정할 것으로 보인다.8월 노바티스 졸겐스마가 급여화 되는 가운데 스핀라자 투여 환자의 교체 투여가 한시적으로 인정된다.25일 제약업계에 따르면, 복지부는 지난 20일 열린 건강보험정책심의위원회 졸겐스마 급여안 통과 과정에서 스핀라자 교체투여 급여기준도 함께 보고했다.척추성근위축증(spinal muscular atrophy, 이하 SMA)은 근육의 점진적인 위축으로 인해 적절한 치료 없이는 시간이 갈수록 운동 기능이 퇴화하는 진행성 질환 온 몸의 근육이 점차 굳어가는 유전성 신경근육계 희귀질환으로 발병 연령에 따라 제1~4형 등으로 분류된다.스핀라자의 경우 2019년 4월 급여로 전환돼 첫 해 152건의 급여 신청이 들어온 바 있다. 이 후 급여 신청 건수는 줄어들면서 지난 한 해 21건의 급여 신청이 들어온 것으로 나타났다.이 가운데 복지부는 졸겐스마 급여화 과정에서 스핀라자를 투여 중인 환자의 교체투여를 특정 조건을 걸어 한시적으로 열어놓기로 했다.구체적으로 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자주 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.하지만 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.복지부 측은 "한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"며 "다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다"고 설명했다.아울러 졸겐스마 논의 과정에서 주목했던 재발환자의 투여는 급여기준 상에서 제외된 것으로 나타났다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "스핀라자를 매년 투여한다고 가정했을 때 9년 투여했을 때 졸겐스마 치료제 가격과 유사해진다"며 "원샷 치료제와 투여 대상이 환아인 것이 급여화 과정에서 감안이 됐을 것"이라고 평가했다.그는 "재정적인 측면에서 재발환자의 재투여는 급여기준에서 제외한 것 같다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자초고가 신약의 허가와 급여권 진입이 계속해서 이뤄지고 있다. 이제는 약에 붙어있는 '억'대 가격표가 새삼 놀랍지 않은 상황이 됐다.대부분 그동안 치료제가 없던 희귀질환을 표적으로 하고 있다는 점에서 환자들에게는 소위 '꿈의 신약'이라는 타이틀로 불리기도 한다.환자들의 요구도가 크기 때문에 정부도 초고가 신약의 가격부담을 인정하면서도 호의적인 태도로 접근하고 있는 모양새다.CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'이 지난해 허가에 이어 올해 급여권에 진입한 상태이며, 척수성근위축증(SMA)치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 약제급여평가위원회를 통과하며 급여를 위한 큰 산을 넘었다.급여이전 알려진 킴리아와 졸겐스마의 가격은 각각 5억원, 25억원 선이다. 희귀질환, 평생에 한번, 원 샷이라는 수식어가 붙기는 하지만 눈으로 보이는 가격의 크기가 큰 만큼 허가와 별개로 급여진입에 대해서는 여러 시각이 교차했다.다만 졸겐스마의 경우 25억원에 달하는 약가를 급여등재 시 어떻게 설정할 것인지 줄다리기가 이어지고 있는 상황이다. 킴리아의 5억보다 부담이 더 큰 만큼 정부의 고민도 깊다는 게 업계의 관측으로 현재 20억원 안팎을 가이드라인으로 잡고 협상이 이뤄질 것이란 전망이다.문제는 고가약이 연달아 급여권에 진입하면서 건강보험 재정의 관리 문제가 뒤따르고 있다는 점이다. 제약업계에 따르면, 보건복지부가 올해 상반기 급여 등재 및 확대를 확정지은 약제가 총 13개 품목으로 현재 건강보험 재정 추가 소요액이 3919억원에 달하는 것으로 파악됐다.재정 추가 소요액에 초점을 맞춘다면 지난 한해 투입액인 2564억원을 올 상반기 만에 단숨에 넘어섰다는 의미다.이 때문에 복지부는 하반기 건강보험정책심의위원회 등을 통해 고가약 관리방안 마련을 추진 중인 것으로 알려진 상태다.현재 노바티스의 유전성망막질환 치료제 럭스터나(눈 한쪽 당 5억)가 있으며, 화이자의 희귀질환 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)의 치료제 빈다맥스(연간 2억5000만원) 등이 급여의 문을 두드리고 있는 가운데 복지부가 고가약 관리방안을 어떻게 가져갈 것인지는 주요 화두가 될 것으로 보인다.한국 로슈 닉 호리지 대표는 한 간담회 자리에서 "오리지널 특허가 만료되더라도 타 회사가 제네릭을 효율적으로 생산할 수 있는 길을 열어주는 것 자체로 의미가 있다"며 "특허 만료에 대한 오리지널의 적절한 가격인하가 있다면 선순환을 통해 향후 혁신 의약품이 시장에 진입할 수 있는 여건을 마련할 수 있으리라 본다"고 언급했다.하지만 이 같은 선순환 구조이 형성은 혁신적인 투자에 대한 노력을 받을 수 있는 환경 조성이라는 시각이 동반돼야한다는 시각을 전제로 한 말이다.결국 계속해서 초고가 신약이 등장할 것으로 예상되는 상황에서 고가약의 관리방안 뿐만 아니라 제네릭 등 기존 약제와의 균형을 맞춘 관리가 더 강조되는 시점이 된 셈이다.최근 '초고가약'이라는 말에 가려져있지만 혁신신약의 등장은 건보재정의 건전성을 어떻게 유지할 것인지에 대한 고민으로 이어지고 있다. 선례를 남기고 있다는 점에서 정부가 실타래를 어떤 방식으로 풀어낼지도 주목받고 있는 시점에서 슬기로운 해법을 내놓길 기대해본다. 

메디칼타임즈=황병우 기자바야흐로 초고가 신약의 시대다. '억'소리 나는 신약이 허가를 받는 것은 물론 급여권 진입에 속도를 내고 있다.CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'이 지난해 허가에 이어 올해 급여권에 진입한 상태이며, 척수성근위축증(SMA)치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 약제급여평가위원회를 통과하며 급여를 위한 큰 산을 넘었다.급여이전 알려진 킴리아와 졸겐스마의 가격은 각각 5억원, 25억원 선이다. 희귀질환, 평생에 한번, 원 샷이라는 수식어가 붙기는 하지만 눈으로 보이는 가격의 크기가 큰 만큼 허가와 별개로 급여진입에 대해서는 여러 시각이 교차했다.하지만 킴리아가 급여권에 진입하고 졸겐스마가 사전승인을 준비하는 것으로 알려져 급여진입은 시간문제인 것으로 보인다.비싼 가격만큼 현제 킴리아와 졸겐스마를 건보재정내에서 어떻게 적절하게 관리할 것인지에 대해서는 계속 논의가 이뤄지고 있다. 현재 킴리아는 성과기반 위험분담제 모형이 적용된다.문제는 지속적으로 초고가약의 급여진입 도전이 이뤄질 것이라는 점이다.가깝게는 킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 노바티스의 유전성망막질환 치료제 럭스터나(눈 한쪽 당 5억)가 있으며, 화이자의 희귀질환 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)의 치료제 빈다맥스(연간 2억5000만원)도 존재한다.또 아직 국내허가를 받지 않았지만 이미 킴리아보다 먼저 해외에서 허가를 받은 CAR-T 치료제가 들어올 여지도 있다.치료제 모두 희귀질환을 대상으로 하기 때문에 환자군은 적지만 기본적인 비용이 크다보니 건강보험재정에 영향이 적다고 단언하기는 어려운 구조다.하지만 정부 입장에서는 이미 초고가 치료제가 속속 급여로 진입하는 상황에서 다음 초고가 희귀질환 치료제에 대해 환자들이 급여를 요구할 경우 마냥 외면하긴 어려워 보인다.이런 상황에서 역설적으로 등장하는 말이 국내 제약바이오업계의 신약개발의 분전이 필요하다는 것이다.CAR-T 치료제의 경우 국내 바이오기업인 큐로셀, 앱클론 등이 임상을 진행 중에 있으며, 티카로스 역시 올해 중으로 임상개시를 목표로 하고 있다.현재 3개 회사 모두 효능 입증은 물론 초고가약인 킴리아 대비 비용적인 강점을 내세우고 있다. 특히, 희귀질환이라는 특성으로 2상까지 유효성을 입증하면 조건부 허가를 통해 다른 신약대비 빠른 허가를 기대해 볼 수 도 있는 점도 각 회사가 강조하는 점이다.신약개발을 위한 노력과 성패는 각 회사의 몫이긴 하지만 정부 입장에서는 초고가 치료제의 시대에서 국내 신약개발을 눈여겨볼 수밖에 없는 이유이기도 하다.실제 국가신약개발사업단 묵현상 단장은 1주년 간담회에서 고가약이나 면역항암제와 같이 보험재정의 지출 비중을 높이는 치료제의 대체 국산신약을 개발해 가격을 낮추고 환자에게 더 빠르게 공급할 수 있다고 강조했다.국내 제약바이오 산업이 다양한 투자와 정부지원이 이뤄지고 있다. '미래 먹거리'라는 공감대가 있기 때문이다.초고가 신약이 등장하는 상황에서 이제는 신약개발이 단순히 산업성장 이외에 건보재정 건정성이라는 과제와 맞닿아있는 모습이다. 급여에 진입한 신약을 관리하기 위한 노력과 함께 전략적인 신약개발 지원 고민도 필요하지 않을까?

메디칼타임즈=박양명 기자 의료전달체계, 의료인 수급문제, 의료기관 중심의 치료에서 홈케어( home care)로의 전환, 의료와 장기요양보험의 연계, 커뮤니티케어… 서인석 보험이사 대한병원협회 서인석 보험이사는 해결되지 못한 보건의료 현안을 제시하며 차기 정부에서는 해결해야 한다고 강조했다. 서 이사의 제안은 건강보험심사평가원이 발간하는 학술지 'HIRA Research' 최신호에 실렸다. 지난 정부부터 현 정부까지 선택진료비, 상급병실료, 초음파, MRI, 임플란트 등 다수의 국민에게 적용되는 비급여의 급여화가 추진돼 왔다. 서 이사는 "비급여의 급여화 과정에서 일부 예측한 재정보다 초과해 급여기준을 조정하는 경우도 있었지만 대부분 안정되게 운영되고 있다"라고 평가하면서도 "희귀중증질환처럼 전문적인 진료가 필요하지만 소수의 환자에게 적용되는 의료영역은 여전히 공급 불균형이 있다"고 지적했다. 구체적으로 치료재료 등재 과정상 최신 기술이 반영된 신제품은 도입이 어려운 수준으로 수가가 낮게 설정돼 우리나라 환자는 오래된 제품을 사용해야 하는 현실이다. 또 척수성근위축증약 졸겐스마(성분명 오나셈노진아페바르보벡)는 1회 주사로 완치할 수 있는 약이라고 알려졌지만 25억원이라는 고가의 약이라서 쓸 수가 없다. 서 이사는 "소수 환자를 위해 부족한 미충족 의료가 있는지에 대해 현장의 목소리를 듣고 보완책을 항시 준비해야 한다"라며 "낮은 보장률을 높이기 위한 노력이 다빈도 고액 의료비, 중증질환 보장률을 높인 것이라면 향후 소수 환자의 미충족 의료에 대한 보완도 필요하다"고 주장했다. 이와 함께 서 이사는 의료공급체계와 연계한 전달체계 대책이 필요하다고 했다. 과도한 경쟁으로 인한 불필요한 비용을 줄여야 한다는 것. 그는 "종별 공급체계에 맞는 차등화된 상대가치점수 체계가 필요하다"라며 "의원부터 상급종합병원이 같은 환자를 대상으로 경쟁하는 체계는 더이상 지속가능하지 않다. 의료기관 종별에 맞는 행위에 충분한 가산을 해 과도한 경쟁을 줄이고 분류된 행위로도 의료기관이 잘 운영될 수 있는 체계로 변화해야 한다"고 설명했다. 간병비 역시 차기 정부에서 해결해야 할 과제로 꼽았다. 간병비 부담을 줄이기 위해 간호간병통합서비스가 시범사업 형태로 시행됐지만 2022년까지 10만병상 목표를 채우기도 어려운 상황이다. 간호간병통합서비스는 일반병동의 간호등급 차등제와 따로 운영되고 있다. 현재 간호관리차등제는 간호인력만 등급에 반영하기 때문에 의료기관은 간호조무사나 요양보호사를 고용하더라도 수가를 받을 수 있는 기전이 없다. 간병비는 직접 현급을 주는 형태로 본인부담상한제에서 환급 받거나 세액소득공제도 받을 수 없는 지출이다. 서 이사는 "기존의 간호관리차등제와 간호간병통합서비스를 통합해 새로운 간호 및 간병서비스 급여모형 도입이 필요하다"라며 "간호관리 차등제에 환자의 중증도와 간호필요도, 일상생활 수행능력 필요도에 따라 국가 자격을 가진 간호조무사와 요양보호사를 투입하고 적정 수가를 보상해주는 모형 단순화가 필요하다"고 주장했다. 건강보험에서 노인 만성의료와 장기요양보험 영역의 재정비와 커뮤니티케어 관련 법률 개정도 필요하다고 서 이사는 제안했다. 그는 "요양시설과 의료기관이 인접해 의료인이 정기적으로 입소자 상태를 확인하게 한다면 보호자의 심적 부담과 요양시설의 의학적 부담이 줄어들 것"이라며 "중소병원들의 지역 특성에 맞게 기능을 할 수 있도록 유도해야 한다"고 밝혔다. 그러면서 "급성기병원에서 퇴원하는 노인환자는 2~3주만 누워있어도 근감소증으로 보행장애가 생기고 회복 재활이 필요하다"라며 "고령화에 따른 인구구조 변화로 커뮤니티 하스피탈(community hospital) 역할이 더욱 필요해질 것"이라고 덧붙였다. 서인석 이사는 시스템 개편도 개편이지만 의료기관에 대한 국민 신뢰를 높이기 위해 정부가 나서야 한다고도 했다. 의사와 환자가 만나는 시간을 늘릴 수 있도록 하고 의료분쟁에 대한 배상보험제도 운영 등을 내놨다. 또 예방, 건강증진을 위한 건강보험 재정 투입에 대한 담론을 논의해야 한다고도 했다. 그는 "예방 건강증진 영역에 장기적으로 건강보험료를 지출하는 것이 가능하냐는 사회적 합의가 필요하다"라며 "건강증진 영역 설정과 논의가 필요하다"고 전했다.